Defensa del Trabajo de Fin de Residencia

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Este estudio se centra en la Atrofia Muscular Espinal (AME) y la terapia génica con Onasemnogene, comercializado como Zolgensma. Se examina la evolución motora de pacientes en Canarias, donde se realiza cribado neonatal. Utilizando un diseño de cohorte longitudinal, se recolectaron datos epidemiológicos y genéticos de pacientes tratados con Zolgensma, evaluando su progreso motor a través de escalas estandarizadas como CHOP-INTEND y HINE-2. Los resultados muestran mejoras significativas y...