Therapieverlauf & Erfolgsmessung bei seltenen Erkrankungen 🔬

Die Präsentation behandelt seltene Erkrankungen mit Fokus auf Herausforderungen in Diagnose und Therapie sowie der Bedeutung von Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Eine Fallstudie zur Hypophosphatasie wird genutzt, um den Nutzen von PROMs bei Enzymersatztherapien zu veranschaulichen. Zudem werden moderne Ansätze zur Verbesserung der PROMs, wie psychometrische Methoden und Algorithmen, sowie praktische Aspekte wie Kosten und zukünftige Forschungsrichtungen thematisiert. Der Beitrag...